У США вперше випробували лікування “генетичними ножицями”

Дев’ятимісячний хлопчик із рідкісним метаболічним захворюванням став першим у світі пацієнтом, який отримав індивідуальну генну терапію за допомогою молекулярних ножиць Crispr-Cas9. Ця технологія, що отримала Нобелівську премію з хімії у 2020 році, дозволила уникнути необхідності у пересадці печінки для хлопчика з важким генетичним захворюванням дефіцитом карбамоїлфосфатсинтетази 1 (CPS1).
Терапія, розроблена спеціально для цього хворого малюка, вже показала обіцяні результати, дозволяючи йому покращити своє становище і зменшити кількість ліків, які він потребує. Лікарі підкреслюють, що необхідне подальше спостереження для оцінки ефективності та безпеки лікування. Медики сподіваються, що цей успіх встановить основу для розвитку подібних терапій для інших пацієнтів з рідкісними захворюваннями.