Вчені вперше сповільнили розвиток хвороби Гантінгтона

Вчені з Університетського коледжу Лондона розробили нову генну терапію для лікування хвороби Гантінгтона, яка сповільнює розвиток цього спадкового захворювання нервової системи на 75%. Хвороба Гантінгтона виникає через мутацію в гені HTT, що призводить до утворення токсичного білка гантінгтіну, який пошкоджує клітини мозку. Новий препарат на основі модифікованого вірусу блокує вироблення шкідливого білка, що дозволяє зупинити або уповільнити розвиток хвороби. У випробуваннях взяли участь 29 пацієнтів, які після трьох років терапії показали значне уповільнення прогресування хвороби та покращення когнітивних та моторних функцій. Професорка Сара Табрізі назвала цей прорив величезним досягненням у лікуванні хвороби Гантінгтона, яке дає надію на покращення якості життя пацієнтів і їхню самостійність.